آزمایش‌های ژن‌درمانی مشترک ایالات متحده و چین برای اولین بار موفق شد شنوایی را به ۵ کودک ناشنوا هدیه دهد.
این مطالعه روی کودکان مبتلا به ناشنوایی DFNB9 که نوعی ناشنوایی است که از یک جهش ژنتیکی به ارث رسیده از هر دوی والدین ناشی می‌شود، انجام شد.
️این وضعیت ژنتیکی ناشی از جهش در ژنی موسوم به اوتوفرلین(otoferlin) یا OTOF است که از تولید پروتئین اوتوفرلین فعال جلوگیری می‌کند.
این پروتئین نقشی کلیدی در انتقال سیگنال‌های صوتی از گوش به مغز دارد.
️پژوهش‌گران از یک ویروس مرتبط با آدنو(AAV) حاوی شکل اصلاح شده ژن OTOF انسانی برای توسعه این روش ژن‌درمانی جدید استفاده کردند.
